Por vez primera a nivel mundial, un bebé que padece una enfermedad incurable se convirtió en el primer paciente en ser benefiado a través de una terapia genética personalizada.
Este logro, además de ser benéfico para el bebé KJ Muldoon, quien gracias al tratamiento ahora tolera una dieta más rica en proteínas y requiere menos medicación, se convierte en algo esperanzador para otras patologías.
KJ Muldoon fue diagnosticado al nacer con un trastorno metabólico grave que impide a quienes lo padecen eliminar ciertas sustancias tóxicas producidas por el metabolismo, como el amoniaco, que se produce cuando las proteínas se descomponen.
Después de provar diversos tipos de tratamientos, a los padres solo les quedan dos opciones: realizarle un trasplante de hígado, con los riesgos que ello implica, o bien provar el nuevo tratamiento.
Decidieron por lo segundo y, gracias a este tratamiento totalmente personalizado para KJ, hoy goza de una mejor salud.
El tratamiento está basado en el uso de tijeras moleculares, una tecnología revolucionaria galardonada con el Premio Nobel de Química en 2020, que cuando están en el hígado penetran en el núcleo de las células y buscan modificar el gen en cuestión.
De acuerdo con el equipo médico, esta terapia promete grandes resultados porque se adapta a las necesidades de cada paciente.
